İtalya’da uygulanan deneysel gen tedavisi, görme yetisini kaybeden bir hastanın görmesini sağladı.
Campania Üniversitesi’nde Temmuz 2024’te yapılan ameliyatla, Usher sendromu tip 1B tanısı konmuş 38 yaşındaki bir hasta, görme yetisini geri kazandı. Hastanın hem gündüz hem de düşük ışıkta görme yetisi bir yıl içinde büyük ölçüde düzeldi.
Hasta yeniden bağımsız yaşamaya başladı
“Artık geceleri tek başıma dışarı çıkabiliyorum, altyazıları okuyabiliyorum,” diyen hasta, operasyon sonrası yaşadığı değişimi “Yeniden yaşamaya başlamak gibi,” sözleriyle anlattı.
İki vektörlü yeni gen terapisi kullanıldı
Operasyon, Telethon Genetik ve Tıp Enstitüsü tarafından geliştirilen ve eksik proteini üretmek amacıyla retina altına iki farklı viral vektör enjeksiyonu içeren bir gen terapisini kapsıyor.
İlk sonuçlar olumlu, yeni aşama başlıyor
Ekim 2024 - Nisan 2025 arasında yedi hasta daha benzer operasyon geçirdi. Hiçbirinde ciddi yan etki görülmedi. Şimdi yedi yeni hasta üzerinde ikinci klinik aşama başlayacak.
Görme kaybı için yeni umut olabilir
Eğer tedavi başarıyla sonuçlanırsa, genetik kaynaklı görme kayıpları yaşayan binlerce insan için yeni bir tedavi seçeneği sunulabilecek.
